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GC01 se caractérise en premier lieu par sa spécificité pour les cellules gliomales. Il pénètre ainsi de manière préférentielle dans des lignées cellulaires de glioblastomes à la fois murine, de rat et humaines. GC01 ne pénètre en revanche que marginalement dans d'autres type cellulaire du système nerveux comme les neurones, les oligodendrocytes et les astrocytes de ces différentes espèces.

gc01-astrocyte

Astrocyte

gc01-neurones

Neurones

Action-de-GC01

GC01 se caractérise également par sa forte activité anti-tumorale. A une concentration de 10 μM, il bloque in vitro la polymérisation des microtubules et inhibe la prolifération des cellules tumorales et la motilité cellulaire. Il n'a en revanche pas d'effet sur ces cellules saines, même à de très fortes doses. Ces résultats ont été confirmés in vivo chez la souris - greffe intracérébrale de cellules GL261 dans la souris C57BL/6 - et chez le rat - greffe intracérébrale de cellules F98 chez le rat Fischer - dans des études montrant par ailleurs qu'une seule injection stéréotaxique de GC01 inhibait le développement tumoral de 60% et augmentait de manière significative la survie des animaux traités.

De récents travaux ont également démontré que son administration intracérébrale comme l'administration intra-veineuse n'induisaient pas d'effets toxiques chez le rat.
GC01 se produit sans difficultés par synthèse chimique et peut ainsi être développé pour une administration systémique ou locale.